La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha recomendado la autorización de comercialización en la Unión Europea del compuesto brensocatib, el primer medicamento específico para las bronquiectasias. El nuevo fármaco se destina al tratamiento de las bronquiectasias no asociadas a fibrosis quística en pacientes de 12 años o más que hayan sufrido dos o más exacerbaciones en los últimos 12 meses.
El fármaco está a la espera de la luz verde formal de la Unión Europea para poder ser comercializado en todo el territorio, aunque cada estado miembro decide cuándo y cómo se financia. En España, su disponibilidad en el sistema de salud dependerá de cuándo el titular presente la solicitud de evaluación y financiación en el Ministerio de Sanidad, punto de partida del proceso. Hay que tener en cuenta, además, que el tiempo medio de espera desde la aprobación por la EMA hasta el acceso financiado en España se sitúa en torno a los 517 días, según datos de 2024 publicados por EFPIA.
Avalado por el programa PRIME
Es el primer fármaco dirigido específicamente a tratar las bronquiectasias. Se ha beneficiado del programa PRIority MEdicines (PRIME) de la EMA, una iniciativa que ofrece apoyo científico y regulatorio temprano y reforzado a medicamentos que puedan cubrir necesidades médicas no cubiertas. Gracias a este programa, el proceso de evaluación se ha desarrollado con un calendario acelerado, dado que el medicamento se considera de gran interés para la salud pública.
La recomendación favorable del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) se basa en los resultados de un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, en el que participaron 1.767 pacientes con bronquiectasias. Los resultados mostraron que quienes recibieron el fármaco experimentaron una reducción del 19,4 % en la tasa anual de exacerbaciones pulmonares y un retraso de 14 semanas en el tiempo medio hasta la primera exacerbación. Además, al cabo de 52 semanas, la proporción de pacientes que se mantenían sin exacerbaciones fue significativamente superior en el grupo tratado con el nuevo fármaco frente al grupo placebo.
Un nuevo enfoque terapéutico para las bronquiectasias
El principio activo, brensocatib, actúa mediante la inhibición de una enzima denominada dipeptidil peptidasa 1 (DPP1), responsable de activar los neutrófilos, un tipo de glóbulo blanco esencial en la defensa frente a infecciones. En los pacientes con bronquiectasias, la activación repetida de los neutrófilos provoca la liberación excesiva de unas proteínas denominadas proteasas serinas de neutrófilos (NSP). Estas proteínas, en cantidades elevadas, dañan las paredes de las vías respiratorias, aumentan la producción de moco, perpetúan la inflamación e interfieren en el correcto funcionamiento del sistema inmunitario.
Al inhibir la DPP1, brensocatib evita la activación de las NSP y, en consecuencia, reduce la actividad perjudicial de estas enzimas en los pulmones. Este mecanismo de acción lo convierte en una de las fórmulas más prometedoras desarrolladas hasta ahora para reducir las exacerbaciones y mejorar la calidad de vida de quienes conviven con bronquiectasias.
Perfil de seguridad
Los efectos adversos más frecuentes observados durante los ensayos clínicos fueron dolor de cabeza, inflamación de las encías y problemas cutáneos como engrosamiento de la piel, dermatitis, erupciones o sequedad cutánea. Aun así, la EMA considera que el balance beneficio-riesgo es positivo para el grupo de pacientes al que va dirigido.
Un proceso largo y riguroso antes de llegar al paciente
La evaluación de un nuevo fármaco como el brensocatib pone de relieve la complejidad y la rigurosidad del proceso regulatorio que todo medicamento debe superar antes de estar disponible para los pacientes
El recorrido comienza con las investigaciones preclínicas y los ensayos clínicos en varias fases, que se prolongan durante años y que, en la fase clínica, deben someterse a la vigilancia continuada de las agencias del medicamento.
Una vez reunida la evidencia, el titular presenta la solicitud de autorización de comercialización ante la EMA (en Europa). Tras la aprobación europea, se inicia un proceso adicional de evaluación nacional, en el que intervienen las autoridades sanitarias de cada país para determinar su precio, financiación y condiciones de dispensación.
Este exhaustivo camino, que garantiza que los medicamentos sean seguros, eficaces y de calidad, explica por qué el tiempo transcurrido desde el desarrollo inicial de un fármaco hasta su llegada a los pacientes puede extenderse durante tanto tiempo. Muchas de las investigaciones, además, se frustran durante el camino por diversas circunstancias que pueden tener que ver con la eficacia, la seguridad del fármaco u otros factores.
Es importante para nosotros, enfermos d bronquiectasias q vayan saliendo novedades para esta enfermedad en la q se invierte poco en investigacion
También soy Pilar También enferma de bronquiectasias
Tengo mucha esperanza en éste medicamento, para una enfermedad que és muy dura
Soy Manuela, también enferma de Bronquiectasias.
Estoy ansiosa porque me llegue éste medicamento, opino como la señora anterior.
Es una enfermedad muy dura.
Manuela, yo también soy enferma de Bronquiectasias.Tambien tengo mucha esperanza en éste medicamento, y me gustaría que me llegase lo antes posible, es muy dura ésta situación.
Muy buenas noticias! Llevo muchos años sufriendo de esta enfermedad. Espero que lo aprueben lo antes posible.
Una esperanza para los que sufrimos de ésta enfermedad, que ojalá llegase a buen término y en un breve plazo.
Buena noticia. Y ahora qué dice el Ministerio de Sanidad ? Cuándo piensan aprobarlo ? O pasará como tantos otros casos en los que es tan caro que no lo van a financiar?
TENGO BRONQUIECTASIA, SOY DE PERU, NO ME HACE Nada NONGUN TTO. QUIERO SABER SI ALGUIEN YA RECIBIO TTO. CON ESTE MEDICAMENTO y como le va
Espero que se apruebe pronto, pues una enfermedad muy penosa, pus ya llevo muchos años padeciendo y con muy pocas alternativas, un saludo.